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亿药科技如何将新药研发成本降低80%?

作者:创业网 来源:互联网 时间:2021-08-05
被世人称为“药圣”的李时珍,曾经走遍千山万水,尝遍百草,历经几十年的时间完成了一部拯救无数人性命的医药学巨著《本草纲目》。自古至今,研制药物一直都是个艰难复杂的过程。即便现代制药花费数百亿元,但制药的周期依旧需要数十年。   
  被世人称为“药圣”的李时珍,曾经走遍千山万水,尝遍百草,历经几十年的时间完成了一部拯救无数人性命的医药学巨著《本草纲目》。自古至今,研制药物一直都是个艰难复杂的过程。即便现代制药花费数百亿元,但制药的周期依旧需要数十年。
  
  2021年6月17日,北京大学国际癌症研究院谢正伟团队在Nature Biotechnology(影响因子54.9)在线发表科研论文,揭示了一种基于基因指纹和深度学习的药效预测系统(DLEPS,中文名灵素系统)在创新药物研发中的应用,该系统不依赖于靶点,它可实现药效预测并重新找到新的靶点。该文章的发布,掀起了业内的一阵热潮,同时也吸引到了的目光。
  
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  谢正伟是亿药科技的创始人,他告诉,亿药科技的创立过程非常奇妙。自己原本任职于北大医学院实验室,从事抗衰老/延长寿命药物的研发,同时在北大医学院开设了生物网络和人工智能的课程,培养学生,从未想过踏入资本这条路。
  
  在研发过程中,谢正伟团队在相应的研发阶段,发表了相关学术论文,同时在2017年底时,灵素系统基础框架已经完成。也正是这些研发成果的发布,引起了资本的注意。在英诺天使基金和臻云创投的支持下,谢正伟的团队终于正式创立公司「亿药科技」。
  
  亿药科技成立于2018年,目前聚焦于IND之前的所有环节,包括靶点发现、药物设计、药物合成、功能筛选、动物实验等过程。
  
  目前团队已建立了8个疾病模型,正在开发5个新疾病模型,包括减肥、高尿酸&痛风、延长生命、非酒精性肝炎(NASH)、肌腱愈合,其中已有两个化合物——分别针对高尿酸&痛风和NASH,完成了药效学和毒理学实验。
  
  谢正伟告诉,整个制药领域的问题一直都是非常明确的。
  
  制药过程从开始的靶点发现、药物设计、开发到三期临床试验,最后可能也未必能取得成功。
  
  谢正伟指出在制药过程中最重要的其实还是靶点的发现和建立,因为大家很难判断所建立的靶点是否可靠,只有三期临床试验成功了,才能确定他是可靠靶点,一旦在开始的靶点选择上出现偏差,后续的所有研发都将是无用功,所以风险极高,导致很多新药研制公司会选择me too、me better药物,它是指曾经被别人建立过的成熟靶点,相对会比较稳妥、风险较小。
  
  而亿药科技在进行药物开发的思路上同传统开发方式相反,通过使用深度学习对药物转录组学进行建模,然后进行表型预测,表型验证后再反过来去寻求作用的详细机制。
  
  这样一来,就能够找到传统方法遗漏的机制,以同时实现药物分子的筛选和靶点确认,药企公司可以通过该算法平台更精准地获取有效靶点信息。
  
  目前灵素系统可成功应用于筛选治疗肥胖、高尿酸血症和NASH的化合物,总体准确率超过50%。且灵素系统可克服传统药物开发的困难,仅基于基因指纹就可预测高度多样化和复杂疾病的候选分子。
  
  和传统的高通量基因标记筛选方法相比,灵素系统同时考虑多个基因指标,精度更高。灵素系统不需要预先合成实体分子库,大大地降低了成本和工作量,效率得到很大的提高。
  
  和传统基于靶点的方法相比,灵素系统更加灵活,可以在复杂疾病上得到更好药效的化合物,更快地找到工具分子,然后通过倒推的方式发现疾病的新靶点,从而实现在药效预测和靶点开发上双管齐下。因此,新药研发成本也相对降低,可以节约70%~80%,临床前研发时间由3~5年缩短至1~2年。
  
  准确率的提高所带来的是试错成本的降低,研发人员可以做更多的前期研发工作,可以使化合物药效和安全性更高。
  
  谢正伟介绍,例如亿药科技目前开发的长寿药,以目前发现的分子可以延长小鼠寿命的天数,要比市面上已有的分子增长4-5倍。在这种情况下,企业才有更大的可能性在临床上取得成功,才会提高投入产出比,更加有效率。
  
  目前,亿药科技基于灵素系统已经自建了多条管线,其中包括高尿酸血症、骨质疏松、延长寿命等方向进行了药物开发,并取得了良好的成果。
  
  谢正伟介绍,亿药科技已经申请了十几项化合物功能专利。在商业模式上,亿药科技不仅自建管线,还可以为其他研药公司提供SaaS平台服务和药物分子设计和筛选的技术服务。
  
  融资层面,亿药科技曾于2018年10月获得英诺天使和臻云创投的天使轮投资,据透露,下一轮融资已拿到TS。